ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), nadir kalıtsal kan hastalıkları olan hastalar için tek seferlik bir tedavi olan ve tek bir tedavi için 2,8 milyon dolara mal dünyanın en pahalı ilacı Zynteglo’yu onayladı.
Zynteglo gen tedavisi, hastaların hayatta kalmak için düzenli kan transfüzyonlarına ihtiyaç duyduğu transfüzyona bağlı beta talasemi tedavisine yardımcı olmak için tasarlanmıştır.
Bunlar arasında gen terapisi, hedef geni hastaya tanıtmak için moleküler biyoloji yöntemlerini kullanır. İlk olarak, kemik iliği kök hücreleri hastadan toplanır ve ardından kök hücreler, işlevsel kırmızı kan hücreleri üretebilen genin yerleştirilmesinden önce genetik olarak değiştirilir.
Son olarak genetiği değiştirilmiş kök hücreler hastaya yeniden enjekte edilir ve tek seferlik bir tedavinin etkilerinin ömür boyu sürmesi beklenir.
Klinik araştırmalar, hastaların %89’unun tedavi gördükten sonra kan nakline ihtiyaç duymadığını, ancak Zynteglo’nun klinik denemelerinde ciddi advers reaksiyonlar bulunmamasına rağmen, gen tedavisinin de riskleri olduğunu buldu. Bu sonuçlarda diğer benzer gen terapisinde kanser vakası raporları olduğu çıktı.
FDA, Zynteglo’nun olası kanser riskini not etti ve hastaların gen tedavisini aldıktan sonra 15 yıl boyunca gözlemlenmesini tavsiye etti; bununla birlikte, bir FDA paneli Haziran ayında kanser riskinin olduğunu belirtmiş ve aynı zamanda tedavinin faydalarının herhangi bir potansiyel zarardan daha ağır bastığını da savunmuştur.
Zynteglo, ABD pazarına giren üçüncü gen tedavisi ve ABD’de onay alan ilk hücre temelli gen tedavisidir.
Zynteglo tedavisi, ilaç maliyeti nedeniyle de tartışmalı olabilir. Satıcı firma Zynteglo’nun başlangıç toptan satış fiyatını 2,8 milyon dolar olarak belirleyerek onu ABD pazarındaki en pahalı ilaç haline getirdi.
“Zolgensma” SMA Gen Bozukluğu Tedavisi
Önceki en pahalı ilaç rekoru, Novartis tarafından özel olarak spinal müsküler atrofi (SMA) için geliştirilen tek seferlik gen tedavisi “Zolgensma” idi ve tek doz fiyatı 2.125 milyon dolar idi.
Bu bağlamda Bluebird Bio, maliyetin beta talasemi hastalarının yaşam boyu sağlık bakım maliyetleri ile birleştirilmesi gerektiğine inanmaktadır. Bu tek gen tedavisi, esasen onlarca yıllık sürekli tıbbi bakım gerektirmeyen bir “tedavi” yöntemidir.
Bluebird Bio, Amerika Birleşik Devletleri’ndeki transfüzyona bağımlı beta-talasemi hastalarının yaşam boyu tıbbi maliyetlerinin 6,4 milyon dolar kadar yüksek olabileceğine ve hasta başına ortalama yıllık toplam tıbbi maliyetlerin genel popülasyonun 23 katı olduğuna dikkat çekti.
Amerika Birleşik Devletleri’nde tahminen 1.300 ila 1.500 kişi transfüzyona bağlı beta talasemi hastasıdır. Türkiye’de ise SGK kayıtlarına göre 2020 yılı itibariyle 1300 civarında SMA hastası bulunmaktadır.
Ancak bu yüksek fiyatlı tek seferlik gen tedavisi, sağlık sigortası şirketleri için her zaman bir sorun olmuştur. Zolgensma üreticisi Novartis de geçmişte maliyeti sigorta şirketleri için yıllık taksitlere ayırmaya çalıştı ve fiyatı üç ila dört yıla yaydı. Bu bile çok büyük bir maliyettir.
Bluebird Bio, Zynteglo’nun belirli hastalarda iki yıl içinde başarısız olması durumunda sigortacılara tedavi maliyetinin %80’ine kadar geri ödeme yapacağını söylese de, bu bazı sigortacılar için yeterli olmayabilir.
