Ana SayfaBilim & İnovasyonEn pahalı İlaç: Zynteglo Gen tedavisi bir doz için 2,8 milyon...

En pahalı İlaç: Zynteglo Gen tedavisi bir doz için 2,8 milyon dolara mal oluyor

İlk Yardım Vize Soruları
İlk Yardım Vize Soruları

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), nadir kalıtsal kan hastalıkları olan hastalar için tek seferlik bir tedavi olan ve tek bir tedavi için 2,8 milyon dolara mal dünyanın en pahalı ilacı Zynteglo’yu onayladı.

Zynteglo gen tedavisi, hastaların hayatta kalmak için düzenli kan transfüzyonlarına ihtiyaç duyduğu transfüzyona bağlı beta talasemi tedavisine yardımcı olmak için tasarlanmıştır.

Bunlar arasında gen terapisi, hedef geni hastaya tanıtmak için moleküler biyoloji yöntemlerini kullanır. İlk olarak, kemik iliği kök hücreleri hastadan toplanır ve ardından kök hücreler, işlevsel kırmızı kan hücreleri üretebilen genin yerleştirilmesinden önce genetik olarak değiştirilir.

Son olarak genetiği değiştirilmiş kök hücreler hastaya yeniden enjekte edilir ve tek seferlik bir tedavinin etkilerinin ömür boyu sürmesi beklenir.

Klinik araştırmalar, hastaların %89’unun tedavi gördükten sonra kan nakline ihtiyaç duymadığını, ancak Zynteglo’nun klinik denemelerinde ciddi advers reaksiyonlar bulunmamasına rağmen, gen tedavisinin de riskleri olduğunu buldu. Bu sonuçlarda diğer benzer gen terapisinde kanser vakası raporları olduğu çıktı.

FDA, Zynteglo’nun olası kanser riskini not etti ve hastaların gen tedavisini aldıktan sonra 15 yıl boyunca gözlemlenmesini tavsiye etti; bununla birlikte, bir FDA paneli Haziran ayında kanser riskinin olduğunu belirtmiş ve aynı zamanda tedavinin faydalarının herhangi bir potansiyel zarardan daha ağır bastığını da savunmuştur.

Zynteglo, ABD pazarına giren üçüncü gen tedavisi ve ABD’de onay alan ilk hücre temelli gen tedavisidir.

Zynteglo tedavisi, ilaç maliyeti nedeniyle de tartışmalı olabilir. Satıcı firma Zynteglo’nun başlangıç toptan satış fiyatını 2,8 milyon dolar olarak belirleyerek onu ABD pazarındaki en pahalı ilaç haline getirdi.

“Zolgensma” SMA Gen Bozukluğu Tedavisi

Önceki en pahalı ilaç rekoru, Novartis tarafından özel olarak spinal müsküler atrofi (SMA) için geliştirilen tek seferlik gen tedavisi “Zolgensma” idi ve tek doz fiyatı 2.125 milyon dolar idi.

Bu bağlamda Bluebird Bio, maliyetin beta talasemi hastalarının yaşam boyu sağlık bakım maliyetleri ile birleştirilmesi gerektiğine inanmaktadır. Bu tek gen tedavisi, esasen onlarca yıllık sürekli tıbbi bakım gerektirmeyen bir “tedavi” yöntemidir.

Bluebird Bio, Amerika Birleşik Devletleri’ndeki transfüzyona bağımlı beta-talasemi hastalarının yaşam boyu tıbbi maliyetlerinin 6,4 milyon dolar kadar yüksek olabileceğine ve hasta başına ortalama yıllık toplam tıbbi maliyetlerin genel popülasyonun 23 katı olduğuna dikkat çekti.

Amerika Birleşik Devletleri’nde tahminen 1.300 ila 1.500 kişi transfüzyona bağlı beta talasemi hastasıdır. Türkiye’de ise SGK kayıtlarına göre 2020 yılı itibariyle 1300 civarında SMA hastası bulunmaktadır.

Ancak bu yüksek fiyatlı tek seferlik gen tedavisi, sağlık sigortası şirketleri için her zaman bir sorun olmuştur. Zolgensma üreticisi Novartis de geçmişte maliyeti sigorta şirketleri için yıllık taksitlere ayırmaya çalıştı ve fiyatı üç ila dört yıla yaydı. Bu bile çok büyük bir maliyettir.

Bluebird Bio, Zynteglo’nun belirli hastalarda iki yıl içinde başarısız olması durumunda sigortacılara tedavi maliyetinin %80’ine kadar geri ödeme yapacağını söylese de, bu bazı sigortacılar için yeterli olmayabilir.

KaynakFDA

CEVAP VER

Lütfen yorumunuzu giriniz!
Lütfen isminizi buraya giriniz
Captcha verification failed!
Captcha kullanıcı puanı başarısız oldu. lütfen bizimle iletişime geçin!

Bizi Sosyal Medyada takip edin!

12BeğenenlerBeğen
15,848TakipçilerTakip Et
13TakipçilerTakip Et
656AboneAbone Ol

İlgili Yazılar

Daha Fazlasını Keşfedin

AT 2022cmc black hole jet event is equivalent to that of a trillion suns-min

AT 2022CMC kara deliğinin oluşturduğu jet bir trilyon güneşe eşit

0
Evrende zaman zaman ortaya çıkan ışık parlamaları yeni bir şey değil ama 8,5 milyar ışıkyılı uzaklıktan bir ışık geldiğinde ve bir trilyon güneşin birleşimi...
Electronic Data Interchange Definition, Uses and Importance-min

Elektronik Veri Değişimi (EDI): Tanım, Kullanım Alanları ve Önemi

0
Verilerin mesajlara dönüştürülmesini mümkün kılan evrensel olarak kabul edilmiş kurallara uygun olarak heterojen bilgi sistemleri arasında otomatik veri alışverişi sistemine Elektronik Veri Değişimi denir.Elektronik...
Samsung's New FOWLP technology DDR6 graphics card memory-min

Samsung’un Yeni FOWLP DDR6 grafik kartı teknolojisi

0
Güney Kore'nin önemli bellek üreticilerinden Samsung, 29'unda FOWLP teknolojisiyle geliştirdiği GDDR6W ekran kartı belleğini duyurdu.Büyük kapasiteli ve yüksek bant genişliğine sahip bu yeni belleklerin...
New Smart Ranch Idea where cows wear smartwatches-min

İneklerin akıllı saat taktığı Yeni Akıllı Çiftlik Fikri

0
Çiftlikte yüzlerce süt ineği olunca, bu kadar fazla hayvanın sağlıklarını ve nerede olduklarını takip etmek zor olabilir, ancak gelecekteki "yapay zeka sensör etiketi" besicilik...
Scientists found 2 new minerals in 17-ton Meteorite-min

Bilim adamları 17 tonluk Göktaşı’nda 2 yeni mineral buldu

0
Bilim adamları, Dünya'nın en büyük 10 göktaşından biri olan El Ali göktaşının dilimlerini incelediklerinde, elaiite ve elkinstantonite adlı en az iki yeni mineral keşfettiler.2020...